屠呦呦在医学领域发现了青蒿素。
青蒿素是一种从青蒿茎叶中提取的具有过氧化物基团的倍半萜内酯药物。其对恶性疟原虫红期超微结构的影响主要是恶性疟原虫膜系统结构的改变。药物首先作用于食物泡膜、表面膜、线粒体和内质网，此外，对核染色质也有一定影响。提示青蒿素主要干扰膜线粒体的功能。可能是青蒿素作用于食物泡膜，从而阻断营养素摄入的最早阶段，导致疟原虫快速饥饿氨基酸，快速形成自噬囊泡，并持续从昆虫体内排出，导致疟原虫失去大量细胞质并死亡。
青蒿素口服后迅速被肠道吸收，血液药物浓度在0.5~1小时后达到峰值，4小时后下降一半，72小时后血液中仅含有微量。其在红细胞中的浓度低于血浆中的浓度。吸收后在组织中分布，肠、肝和肾的含量更多。本产品为脂溶性物质，因此可通过血脑屏障进入脑组织。体内代谢迅速，代谢产物的结构和性质尚不清楚。主要从肾脏和肠道排出，24小时内排出84%，72小时内仅少量残留。
青蒿素主要直接从青蒿中提取，或从青蒿中提取高含量的青蒿酸，然后进行半合成。除青蒿外，未发现其他含有青蒿素的天然植物资源。虽然青蒿是世界上分布广泛的品种，但青蒿素的含量因产地而异。根据迄今为止的研究结果，除中国重庆、福建、广西和海南部分地区外，世界大部分地区生产的青蒿中的青蒿素含量非常低且无用。据国家有关部门调查，只有来自中国重庆酉阳乌木山的青蒿素具有工业提炼价值。